ВУЗ:
Составители:
Рубрика:
109
чужеродный материал. Современная генная терапия должна добивать-
ся того, чтобы встройка здорового гена в генотип организма имела
место вне тела. Для этого надо извлечь соответствующие клетки из
организма, обработать их в лаборатории и вернуть обратно пациенту.
Пока таким образом можно манипулировать только с двумя типами
клеток: с клетками костного мозга и кожи.
Вот какие ограничения и требования крайней осторож-
ности существуют при отборе болезней для проведения генной
терапии - ее можно осуществить, если:
1) болезнь угрожает жизни и неизлечима без генной терапии;
2) пораженные болезнью орган, ткань и клетки иденти-
фицированы;
3) нормальный аллель дефектного гена изолирован и кло-
нирован;
4) нормальный ген может быть введен в существенную
часть клеток из пораженной ткани, или введение гена доступно
в такую ткань-мишень, как костный мозг; при этом введение
гена будет изменять болезненный процесс в пораженной ткани;
5) введенный ген будет функционировать адекватно, то
есть будет прямая продукция достаточного количества нормаль-
ного белка.
Генная терапия через соматические клетки - это пока един-
ственный метод, приемлемый для применения на человеке. Включе-
ние одиночного гена в соматические клетки индивида с угрожающей
жизни наследственной болезнью определяется единственной целью
- исключить клинические последствия болезни. Включенный в клет-
ки ген не передается в будущее поколение.
Более радикальные методы этиологического лечения дол-
жны касаться изменения генома зиготы. Называется это новое
направление условно термином «демутационизация». Жизнь
покажет, какой метод для этого будет эффективным. Уже сей-
час эксперименты проводятся в нескольких направлениях. Пока
же, исходя из этических и научных соображений, подобные ис-
следования надо вести на животных. Ибо последствия вмеша-
тельства в геном человека трудно прогнозируемы, и, стало быть,
PDF created with pdfFactory Pro trial version www.pdffactory.com
чужеродный материал. Современная генная терапия должна добивать-
ся того, чтобы встройка здорового гена в генотип организма имела
место вне тела. Для этого надо извлечь соответствующие клетки из
организма, обработать их в лаборатории и вернуть обратно пациенту.
Пока таким образом можно манипулировать только с двумя типами
клеток: с клетками костного мозга и кожи.
Вот какие ограничения и требования крайней осторож-
ности существуют при отборе болезней для проведения генной
терапии - ее можно осуществить, если:
1) болезнь угрожает жизни и неизлечима без генной терапии;
2) пораженные болезнью орган, ткань и клетки иденти-
фицированы;
3) нормальный аллель дефектного гена изолирован и кло-
нирован;
4) нормальный ген может быть введен в существенную
часть клеток из пораженной ткани, или введение гена доступно
в такую ткань-мишень, как костный мозг; при этом введение
гена будет изменять болезненный процесс в пораженной ткани;
5) введенный ген будет функционировать адекватно, то
есть будет прямая продукция достаточного количества нормаль-
ного белка.
Генная терапия через соматические клетки - это пока един-
ственный метод, приемлемый для применения на человеке. Включе-
ние одиночного гена в соматические клетки индивида с угрожающей
жизни наследственной болезнью определяется единственной целью
- исключить клинические последствия болезни. Включенный в клет-
ки ген не передается в будущее поколение.
Более радикальные методы этиологического лечения дол-
жны касаться изменения генома зиготы. Называется это новое
направление условно термином «демутационизация». Жизнь
покажет, какой метод для этого будет эффективным. Уже сей-
час эксперименты проводятся в нескольких направлениях. Пока
же, исходя из этических и научных соображений, подобные ис-
следования надо вести на животных. Ибо последствия вмеша-
тельства в геном человека трудно прогнозируемы, и, стало быть,
109
PDF created with pdfFactory Pro trial version www.pdffactory.com
Страницы
- « первая
- ‹ предыдущая
- …
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- …
- следующая ›
- последняя »
